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医伴旅 阅读指数：76 发布时间：2024-09-11 16:13:13
系统性硬化症(SSc)，又称硬皮病，是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其特征为皮肤和内脏器官的炎症、纤维化和硬化，严重时甚至会导致器官衰竭。
目前，系统性硬化症尚无治愈性治疗方法，主要采用对症治疗，以减轻患者疼痛、改善功能。随着病情的进展，传统治疗方式难以阻止疾病的进一步恶化。医学界一直在积极探索新的治疗策略，期望找到有效的方法来应对这一疾病。
2023年9月9日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布公告，批准武汉光谷中源药业有限公司研发的VUM02注射液用于系统性硬化症的临床试验。这一注射液是一种基于人脐带源间充质干细胞(UC-MSC)的冷冻保存型干细胞制剂，来源于健康胎儿的脐带组织，经过体外分离、筛选和扩增制备而成。
值得注意的是，VUM02注射液此前已获得6项默示许可，拟用于治疗失代偿期肝硬化、特发性肺纤维化、慢加急性肝衰竭(亚急性)、中至重度急性呼吸窘迫综合征、重型/危重型新型冠状病毒感染，以及激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病等多种适应症。此外，该药物还在2023年8月获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格，用于治疗特发性肺纤维化。
自2008年以来，科学界对间充质干细胞(MSC)的治疗潜力展开了广泛研究，特别是在治疗系统性硬化症方面。MSC具备促血管生成、免疫抑制和抗纤维化等特性，能够针对系统性硬化症的主要病理特征——包括免疫失调、纤维化以及血管病变——进行有效干预。
MSC的独特性在于其能够分化为多种肌肉骨骼组织细胞，这一特性使其成为治疗硬皮病等疾病的理想候选者。研究表明，MSC不仅具有抗凋亡和再生功能，还能够通过分泌多种可溶性介质支持造血干细胞，促进组织修复，并调节免疫反应。针对系统性硬化症，MSC表现出抗炎、抗纤维化和促血管生成的多重功效，能够有效应对皮肤和内脏的纤维化增生。
在系统性硬化症的治疗中，MSC通过以下几种主要机制发挥作用：
1. 抗炎功能：调节免疫系统，缓解免疫失调带来的炎症反应;
2. 抗纤维化功能：减少皮肤和内脏器官中胶原蛋白的过量产生，抑制纤维化进展;
3. 促血管生成：修复和再生受损的血管组织，改善血液循环，缓解血管病变。
VUM02注射液的获批临床试验是系统性硬化症治疗领域的一个重要里程碑。作为一种基于间充质干细胞的创新疗法，VUM02注射液有望为硬皮病患者提供更有效的治疗选择，减轻病情带来的痛苦，改善生活质量。
